Antisens terapi, belirli bir hastalığa neden olduğu blinen
proteinin sentezini ‘kapatma/durdurma’ya dayanan tedavi metodudur; yöntem, tamamlayıcı
(bütünleyici) kısa nükleotid dizileri (antisens oligonükleotidler) vasıtasıyla,
proteinin ulak (messenger) RNA'sının translasyonunu engellemeye dayanır.
Messenger RNA (mRNA), proteinin amino asit dizisi (sekansı)
hakkında kodlama bilgisi içerir. mRNA zincirini tamamlayan nükleotid dizisine
antisens dizisi denir. Bu dizi, 15-40 nükleotid baz içeren kısa antisens
sekanslardan (antisens oligonükleotitler) oluşmuştur; bunlar, karşılık gelen
mRNA’dan, mRNA’da dubleks bölgeler oluşturarak ve ribozomun çalışmasını engelleyerek protein sentezini
bloke eder, engeller. (ribozom, hücrenin protein sentezleyen moleküler
mekanizması.) Antisens oligonükleotidler onkolojide tümör proteinlerinin
sentezini bastırmak için kullanılır; ayrıca, öncül mRNA'nın eklenmesini bloke
etmek için de kullanılmaktadır (yani kodlayıcı-olmayan dizilerin öncül mRNA'dan
çıkarılması ve kodlayıcı dizilerin bir araya getirilmesi için). Böylece ciddi
hastalıklara neden olan mutasyonları kodlayan bölgelerin uzaklaştırılmasını
sağlarlar.
İnsan vücuduna giren antisens oligonükleotidlerin
bozunmasını önlemek için kimyasal modifikasyon yöntemleri kullanılır. Hücrelere
oligonükleotid taşınması klinik uygulamalarının önemli bir yönüdür; işlemler,
nanoteknoloji bazlı yaklaşımlar kullanılarak yapılabilir.
